Sairausalueet

Spinaalinen lihasatrofia (SMA)

Nathan in a gymnasium playing with a soccer ball

Spinaalinen lihasatrofia (SMA)

SMA vaikuttaa eri ikäisiin ihmisiin – vastasyntyneistä ja lapsista teineihin ja aikuisiin – eri vakavuusasteina. Vastasyntyneet ja pikkulapset voivat sairastua SMA:n tyyppiin 1, joka on sairauden vakavin muoto: se voi johtaa liikuntakyvyttömyyteen ja estää pikkulapsia esimerkiksi nielemästä tai pitämästä päätään ylhäällä. SMA:n tyyppi 2 on yleisempi lapsilla, teini-ikäisillä ja aikuisilla, jotka saattavat kärsiä merkittävästä lihasheikkoudesta ja liikuntarajoittuneisuudesta, kuten esimerkiksi kyvyttömyydestä seistä tai kävellä itsenäisesti.

Innovatiivinen tutkimus

Biogenin sitoumus SMA-yhteisöön on vankkumaton: edistämme edelleen johtavaa tutkimusta, minkä avulla pyrimme vastaamaan SMA-potilaiden tarpeisiin. Lisäksi pyrimme parantamaan SMA-potilaiden kliinisiä tuloksia.

Biogen tekee yhteistyötä Ionis Pharmaceuticalsin kanssa pyrkiäkseen tunnistamaan uusia hoitovaihtoehtoja, erityisesti uusia antisense-oligonukleotidi (ASO) -hoitovaihtoehtoja.
Hyödynnämme myös SMA:sta oppimaamme tietoa, kun kehitämme mahdollisia hoitovaihtoehtoja ja -ratkaisuja muihinkin neuromuskulaarisairauksiin, joissa hoitovaihtoehtoja ei ole riittävästi. 

Faktoja ja lukuja

1/40–50

Noin 1 henkilö 40–50:stä maailmassa kantaa SMA-tautia aiheuttavaa geeniä.1

 

 

 

1 / 10 000

SMA vaikuttaa noin yhteen vastasyntyneeseen kymmenestä tuhannesta.1

 

 

2 vuotta

Hoitamattomana pikkulapset, joilla on vaikein mahdollinen SMA-taudin muoto, kuolevat kahden vuoden sisään.1

 

Together in SMA -sivulta löydät laajasti tietoa SMA-taudista ja sen hoidosta.

Potilaiden tarinat: SMA

Lassin tarina – Elämää SMA-taudin kanssa

Minessan tarina – Elämää SMA-taudin kanssa

Annan tarina – Elämää SMA-taudin kanssa

Joonatanin tarina – Elämää SMA-taudin kanssa

Viitteet
  1. Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 2021 Jan 25; 14: 11–25. doi: 10.2147/TACG.S239603. 

Biogen-213330 | 6/2023